Compositions de dendrimères et utilisation dans le traitement de troubles neurologiques et du systeme nerveux central

Dendrimer compositions and use in treatment of neurological and cns disorders

Abstract

La présente invention concerne une formation de dendrimères, telle qu'une formulation de dendrimères PAMAM ou une formulation polymère de PEG à plusieurs bras, qui a été développée pour une administration systémique au cerveau ou au système nerveux central. Dans le mode de réalisation préféré, les dendrimères sont sous la forme de nanoparticules de dendrimères comprenant des dendrimères poly(amidoamine) (PAMAM) à terminaison hydroxyle liés de manière covalente à au moins un agent thérapeutique, prophylactique ou diagnostique pour le traitement d'un ou de plusieurs symptômes de troubles neurodégénératifs, neurologiques ou du développement neurologique tels que le syndrome de Rett ou des troubles du spectre de l'autisme, les dendrimères de génération D6 permettent un captage amélioré de manière significative dans des aires de lésion cérébrale, fournissant ainsi un moyen de diagnostic et d'administration de médicaments.
A dendrimer formation, such as a PAMAM dendrimer or a multiarm PEG polymeric formulation has been developed for systemic administration to the brain or central nervous system. In the preferred embodiment, the dendrimers are in the form of dendrimer nanoparticles comprising poly(amidoamine) (PAMAM) hydroxyl-terminated dendrimers covalently linked to at least one therapeutic, prophylactic or diagnostic agent for treatment of one or more symptoms of neurodegenerative, neurodevelopmental or neurological disorders such as Rett syndrome or autism spectrum disorders, D6 generation dendrimers provide significantly enhanced uptake into areas of brain Injury, providing a means for diagnosis as well, as drug delivery.

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